Acta Chir Orthop Traumatol Cech. 2006; 73(2):115-122 | DOI: 10.55095/achot2006/016

Současné názory na genovou terapii pohybového systémuSouborný referát

A. IVKOVIĆ1,*, A. PASCHER2, D. HUDETZ3, M. JELIĆ1, M. HA©PL1, R. WINDHAGER2, M. PEĆINA1
1 Department of Orthopaedic Surgery, School of Medicine University of Zagreb, Croatia
2 Department of Orthopaedic Surgery, Medical University of Graz, Austria
3 Clinical Hospital for Traumatology, Zagreb, Croatia

The purpose of this article is to review the remarkable progress in the field of musculoskeletal system gene therapy. Since the introduction of this concept 15 years much of the preclinical and clinical data have emerged. The original target, rheumatoid arthritis, has been subjected to clinical phase II efficacy protocol, and osteoarthritis gene therapy efficacy is being thoroughly investigated in various animal models. The most promising area of research in this field however, is the tissue repair, because it doesn't require prolonged period of gene expression, local delivery is reasonably simple and it avoids substantial risk associated with systemic delivery, and levels of gene expression don't need to be so finely regulated. Gene transfer is successfully being used to aid the repair and regeneration of bone, cartilage, ligament tendon, meniscus and intervertebral disc. Other potential applications of gene therapy in musculoskeletal system include osteoporosis, aseptic loosening, genetic diseases and tumors. Highly encouraging data gained from these studies have confirmed that gene therapy is a promising therapeutic solution to treat various musculoskeletal system disorders.

Klíčová slova: gene therapy, regeneration, repair, musculoskeletal system, rheumatoid arthritis, bone, cartilage

Přijato: 13. únor 2006; Zveřejněno: 1. duben 2006  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
IVKOVIĆ A, PASCHER A, HUDETZ D, JELIĆ M, HA©PL M, WINDHAGER R, PEĆINA M. Současné názory na genovou terapii pohybového systému. Acta Chir Orthop Traumatol Cech. 2006;73(2):115-122. doi: 10.55095/achot2006/016. PubMed PMID: 16735009.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. BALTZER, A. W., WHALEN, J. D., WOOLEY, P., LATTERMAN, C., TRUCHAN, L. M., ROBBINS, P. D. et al.: Gene therapy for osteoporosis: evaluation in a murine ovariectomy model. Gene Ther., 8:1770-1776, 2001. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. BALTZER, A. W., LIEBERMAN, J. R.: Regional gene therapy to enhance bone repair. Gene Ther., 11:344-350, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. CARMODY, E. E., SCHWARZ, E. M., PUZAS, J. E., ROSIER, R. N., O'KEEFE, R. J.: Viral interleukin-10 gene inhibition of inflammation, osteoclastogenesis, and bone resorption in response to titanium particles. Arthritis Rheum., 46:1298-1308, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. DJAPIC, T., KUSEC, V., JELIC, M., VUKICEVIC, S., PECINA, M.: Compressed homologous cancellous bone and bone morphogenetic protein (BMP)-7 or bone marrow accelerate healing of long-bone critical defects. Int. Orthop., 27:326-330, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. EVANS, C. H., ROBBINS, P. D.: Possible orthopaedic applications of gene therapy. J. Bone Jt Surg., 77:1103-1114, 1995. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. EVANS, C. H., ROBBINS, P. D., GHIVIZZANI, S. C., HERNDON, J. H., KANG, R., BAHNSON, A. B. et al.: Clinical trial to assess the safety, feasibility, and efficacy of transferring a potentially anti-arthritic cytokine gene to human joints with rheumatoid arthritis. Hum. Gene Ther., 7:1261-1280, 1996. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. EVANS, C. H., ROBBINS, P. D.: Gene therapy of arthritis. Intern Med., 38:233-239, 1999. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. EVANS, C. H., GHIVIZZANI, S. C., HERNDON, J. H., WASKO, M.C., REINECKE, J., WEHLING, P., et al.: Clinical trials in the gene therapy of arthritis. Clin. Orthop., 379:S300-S307, 2000. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    9. EVANS, C. H., GHIVIZZANI, S. C., ROBBINS, P. D.: Orthopaedic gene therapy. Clin. Orthop. Relat. Res., 429:316-329, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. FERNANDES, J., TARDIF, G., MARTEL-PELLETIER, J., LASCAU-COMAN, V., DUPUIS, M., MOLDOVAN, F., et al.: In vivo transfer of interleukin-1 receptor antagonist gene in osteoarthritic rabbit knee joints: prevention of osteoarthritis progression. Amer. J. Pathol., 154:1159-1169, 1999. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. FRANCESCHI, R. T., YANG, S., RUTHERFORD, R. B., KREBSBACH, P. H., ZHAO, M., WANG, D.: Gene therapy approaches for bone regeneration. Cells Tissues Organs., 176:95-108, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    12. GELSE, K., VON DER MARK, K., AIGNER, T., PARK, J., SCHNEIDER, H.: Articular cartilage repair by gene therapy using growth factor-producing mesenchymal cells. Arthritis Rheum., 48:430-441, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. GERICH, T. G., KANG, R., FU, F. H., ROBBINS, P. D., EVANS, C. H.: Gene transfer to the patellar tendon. Knee Surg. Sports Traumatol. Arthrosc., 5:118-123, 1997. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. GOUZE, J. N., GOUZE, E., PALMER, G. D., LIEW, V. S., PASCHER, A., BETZ, O. B. et al.: A comparative study of the inhibitory effects of interleukin-1 receptor antagonist following administration as a recombinant protein or by gene transfer. Arthritis Res. Ther. Epub., 5:R301-309, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    15. GRANDE, D. A., MASON, J., LIGHT, E., DINES, D.: Stem cells as platforms for delivery of genes to enhance cartilage repair. J. Bone Jt Surg., 85-A (suppl. 2):111-116, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. GUNTHER, M., WAGNER, E., OGRIS, M.: Specific targets in tumor tissue for the delivery of therapeutic genes. Curr Med Chem Anti-Canc Agents., 5:157-171, 2005. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. HELM, G. A., ALDEN, T. D., BERES, E. J., HUDSON, S. B., DAS, S., ENGH, J. A. et al.: Use of bone morphogenetic protein-9 gene therapy to induce spinal arthrodesis in the rodent. J. Neurosurg. Spine, 92:191-196, 2000. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. HILDEBRAND, K. A., DEIE, M., ALLEN, C. R., SMITH, D. W., GEORGESCU, H. I., EVANS, C. H. et al.: Early expression of marker genes in the rabbit medial collateral and anterior cruciate ligaments: the use of different viral vectors and the effects of injury. J. Orthop. Res. 17:37-42, 1999. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    19. JELIC, M., PECINA, M., HASPL, M., KOS, J., TAYLOR, K., MATICIC, D. et al.: Regeneration of articular cartilage chondral defects by osteogenic protein-1 (bone morphogenetic protein-7) in sheep. Growth Factors, 19:101-113, 2001. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    20. KANG, J. D., GEORGESCU, H. I., MCINTYRE-LARKIN, L., STEFANOVIC-RACIC, M., DONALDSON, W. F. 3rd, EVANS, C. H.: Herniated lumbar intervertebral discs spontaneously produce matrix metalloproteinases, nitric oxide, interleukin-6, and prostaglandin E2. Spine, 21:271-277, 1996. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. KANG, R., MARUI, T., GHIVIZZANI, S. C., NITA, I. M., GEORGESCU, H. I., SUH, J. K. et al.: Ex vivo gene transfer to chondrocytes in full-thickness articular cartilage defects: a feasibility study. Osteoarthritis Cartilage, 5:139-143, 1997. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    22. KIM, D. J., MOON, S. H., KIM, H., KWON, U. H., PARK, M. S., HAN, K. J. et al.: Bone morphogenetic protein-2 facilitates expression of chondrogenic, not osteogenic, phenotype of human intervertebral disc cells. Spine, 28:2679-2684, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    23. KOOSTRA, N. A., VERMA, I. M.: Gene therapy with viral vectors. Ann. Rev. Pharmacol. Toxicol., 43:413-439, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. KOSTENUIK, P. J., BOLON, B., MORONY, S., DARIS, M., GENG, Z., CARTER, C. et al.: Gene therapy with human recombinant osteoprotegerin reverses established osteopenia in ovariectomized mice. Bone, 34:656-664, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    25. LEE, D. K., CHOI, K. B., OH, I. S., SONG, S. U., HWANG, S., LIM, C. L. et al.: Continuous transforming growth factor beta1 secretion by cell-mediated gene therapy maintains chondrocyte redifferentiation. Tissue Eng., 11:310-308, 2005. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    26. LIEBERMAN, J. R., DALUISKI, A., STEVENSON, S., WU, L., MCALLISTER, P., LEE, Y. P. et al.: The effect of regional gene therapy with bone morphogenetic protein-2-producing bone-marrow cells on the repair of segmental femoral defects in rats. J. Bone Jt Surg., 81-A: 905-917, 1999. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    27. MADRY, H., CUCCHIARINI, M., KAUL, G., KOHN, D., TERWILLIGER, E. F., TRIPPEL, S. B.: Menisci are efficiently transduced by recombinant adeno-associated virus vectors in vitro and in vivo. Amer. J. Sports Med., 32:1860-1865, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    28. MARTINEK, V., LATTERMAN, C., USAS, A., ABRAMOWITCH, S., WOO, S. L., FU, F. H. et al.: Enhancement of tendon-bone integration of anterior cruciate ligament grafts with bone morphogenetic protein-2 gene transfer: a histological and biomechanical study. J. Bone Jt Surg., 84-A:1123-1131, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    29. MI, Z., GHIVIZZANI, S. C., LECHMAN, E., GLORIOSO, J. C., EVANS, C. H., ROBBINS, P. D.: Adenovirus-mediated gene transfer of insulin-like growth factor 1 stimulates proteoglycan synthesis in rabbit joints. Arthritis Rheum., 43:2563-2570, 2000. Přejít k původnímu zdroji...
    30. MIHELIC, R., PECINA, M., JELIC, M., ZORICIC, S., KUSEC, V., SIMIC, P. et al.: Bone morphogenetic protein-7 (osteogenic protein-1) promotes tendon graft integration in anterior cruciate ligament reconstruction in sheep. Amer. J. Sports Med., 32:1619-1625, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    31. NISHIDA, K., KANG, J. D., GILBERTSON, L. G., MOON, S. H., SUH, J.K., VOGT, M. T. et al.: Modulation of the biologic activity of the rabbit intervertebral disc by gene therapy: an in vivo study of adenovirus-mediated transfer of the human transforming growth factor beta 1 encoding gene. Spine, 24:2419-2425, 1999. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    32. NISHIKAWA, M., HUANG, L.: Nonviral vectors in the new millennium: Delivery barriers in gene transfer. Hum. Gene Ther., 12:861-879, 2001. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    33. NITA, I., GHIVIZZANI, S. C., GALEA-LAURI, J., BANDARA, G., GEORGESCU, H. I., ROBBINS, P. D. et al.: Direct gene delivery to synovium. An evaluation of potential vectors in vitro and in vivo. Arthritis Rheum., 39:820-828, 1996. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    34. PASCHER, A., PALMER, G. D., STEINERT, A., OLIGINO, T., GOUZE, E., GOUZE, J. N., et al.: Gene delivery to cartilage defects using coagulated bone marrow aspirate. Gene Ther., 11:133-141, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    35. PASCHER, A., STEINERT, A. F., PALMER, G. D., BETZ, O., GOUZE, J. N., GOUZE, E. et al.: Enhanced repair of the anterior cruciate ligament by in situ gene transfer: evaluation in an in vitro model. Mol. Ther., 10:327-336, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    36. PAUL, R., HAYDON, R. C., CHENG, H., ISHIKAWA, A., NENADOVICH, N., JIANG, W. et al.: Potential use of Sox9 gene therapy for intervertebral degenerative disc disease. Spine, 28:755-763, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    37. PECINA, M., JELIC, M., MARTINOVIC, S., HASPL, M., VUKICEVIC, S.: Articular cartilage repair: the role of bone morphogenetic proteins. Int. Orthop., 26:131-136, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    38. PECINA, M., HASPL, M., JELIC, M., VUKICEVIC, S.: Repair of a resistant tibial non-union with a recombinant bone morphogenetic protein-7 (rh-BMP-7). Int. Orthop., 27:320-321, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    39. PELINKOVIC, D., LEE, J. Y., ADACHI, N., FU, F. H., HUARD, J.: Muscle-based gene therapy and tissue engineering. Crit. Rev. Eukaryot Gene Expr., 11:121-129, 2001. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    40. SHULER, F. D., GEORGESCU, H. I., NIYIBIZI, C., STUDER, R. K., MI, Z., JOHNSTONE, B. et al.: Increased matrix synthesis following adenoviral transfer of a transforming growth factor beta1 gene into articular chondrocytes. J. Orthop. Res., 18:585-592, 2000. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    41. STEINERT, A. F., PALMER, G. D., EVANS, C. H.: Gene therapy in the musculoskeletal system. Curr. Opin. Orthop., 15:318-324, 2004. Přejít k původnímu zdroji...
    42. TAKEGAMI, K., THONAR, E. J., AN, H. S., KAMADA, H., MASUDA, K.: Osteogenic protein-1 enhances matrix replenishment by intervertebral disc cells previously exposed to interleukin-1. Spine, 27:1318-1325, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    43. TRIPPEL, S. B., GHIVIZZANI, S. C., NIXON, A. J.: Gene-based approaches for the repair of articular cartilage. Gene Ther., 11:351-359, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    44. ULRICH-VINTHER, M., CARMODY, E. E., GOATER, J. J., S BALLE, K., O'KEEFE, R. J., SCHWARZ, E. M.: Recombinant adenoassociated virus-mediated osteoprotegerin gene therapy inhibits wear debris - induced osteolysis. J. Bone Jt Surg., 84-A: 1405-1412, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    45. URIST, M.: Bone: formation by autoinduction. Science, 150:893-899, 1965. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    46. van der LAAN, W. H., QUAX, P. H., SEEMAYER, C. A., HUISMAN, L. G., PIETERMAN, E. J., GRIMBERGEN, J. M. et al.: Cartilage degradation and invasion by rheumatoid synovial fibroblasts is inhibited by gene transfer of TIMP-1 and TIMP-3. Gene Ther., 10:234-242, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    47. VAN DE LOO, F. A., VAN DEN BERG, W. B.: Gene therapy for rheumatoid arthritis. Lessons from animal models, including studies on interleukin-4, interleukin-10, and interleukin-1 receptor antagonist as potential disease modulators. Rheum. Dis. Clin. N. Amer., 28:127-149, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    48. VUKICEVIC, S., STAVLJENIC, A., PECINA, M.: Discovery and clinical applications of bone morphogenetic proteins. Europ. J. Clin. Chem. Clin. Biochem., 33:661-671, 1995. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    49. WALLACH, C. J., SOBAJIMA, S., WATANABE, Y., KIM, J. S., GEORGESCU, H. I., ROBBINS, P. et al.: Gene transfer of the catabolic inhibitor TIMP-1 increases measured proteoglycans in cells from degenerated human intervertebral discs. Spine, 28:2331-2337, 2003. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    50. WALTHER, W., STEIN, U.: Viral vectors for gene transfer: a review of their use in the treatment of human diseases. Drugs, 60:249-271, 2000. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    51. WATANABE, S., IMAGAWA, T., BOIVIN, G. P., GAO, G., WILSON, J. M., HIRSCH, R.: Adeno associated virus mediates long-term gene transfer and delivery of chondroprotective IL-4 to murine synovium. Mol. Ther., 2:147-152, 2000. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    52. XIAO, X., LI, J., SAMULSKI, R. J.: Efficient long-term gene transfer into muscle tissue of immunocompetent mice by adeno-associated virus vector. J. Virol., 70:8098-8108, 1996. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    53. YANG, S. Y., MAYTON, L., WU, B., GOATER, J. J., SCHWARZ, E. M., WOOLEY, P. H.: Adeno-associated virus-mediated osteoprotegerin gene transfer protects against particulate polyethylene-induced osteolysis in a murine model. Arthritis Rheum., 46:2514-2523, 2002. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    54. ZHANG, X., MAO, Z., YU, C.: Suppression of early experimental osteoarthritis by gene transfer of interleukin-1 receptor antagonist and interleukin-10. J. Orthop. Res., 22:742-750, 2004. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...

    Zpět na obsah